AJANKOHTAISTA

---

20.05.2019

Eurooppalainen verkosto edistää lastenlääketutkimusta

EU:n lastenlääkeasetus on ollut voimassa yli kymmenen vuotta, mutta lapsipotilaita hoidetaan edelleen lääkkeillä, jotka on tutkittu vain aikuisilla. HUS on kansallisena keskuksena mukana vauhdittamassa eurooppalaista tutkimusverkostoa lasten turvallisen lääkehoidon kehittämiseksi.

Kaikille uusille Euroopan markkinoille pyrkiville aikuisten lääkkeille on sovittava lastenlääkettä koskeva tutkimusohjelma Euroopan lääkevirastossa.

Euroopan komission lastenlääkeasetuksen kymmenvuotisraportti kuitenkin paljastaa, että tutkimusten kokonaismäärä ei ole kasvanut odotusten mukaisesti. Uudet lääkkeet kehitetään tavallisesti aikuisten hoitoon, vaikka Euroopan väestöstä 20 prosenttia eli noin sata miljoonaa on alle 16-vuotiaita.

Noin puolet lasten lääkkeistä määrätään vielä nykyäänkin virallisesta valmisteyhteenvedosta poikkeavasti iän, annoksen, antoreitin tai käyttötarkoituksen suhteen. Tällä tavoin niin sanottuja Off label -lääkkeitä käytetään eniten vastasyntyneillä ja monisairailla lapsilla. Näissä ryhmissä käyttöaste voi olla jopa 90 prosenttia.

– Kokeneet lastenlääkärit ovat kuitenkin oppineet minimoimaan Off label -käytön haittoja muun muassa omiin kokemuksiinsa perustuvilla farmakologisilla ratkaisuilla, toteaa Suomen kansallisen lastenlääkkeiden tutkimusverkoston FINPEDMEDin toiminnanjohtaja Pirkko Lepola HUSista.

Tutkimusyhteistyö syvenee

Euroopan lääkeviraston lastenlääkekomitea on hyväksynyt kymmenen vuoden aikana yli 1 100 lastenlääkkeen tutkimusohjelmaa, mutta markkinoille on tullut vasta noin 300 lapsille tutkittua valmistetta.

Syitä on useita. Lääketeollisuus saattaa lykätä suunnitelmia, koska Euroopasta ei löydy riittävästi tutkimukseen tarvittavia lapsipotilaita tai tutkimuspaikoissa ei ole juuri sillä hetkellä tarpeeksi osaamista ja kokemusta vaativiin tutkimuksiin.

FINPEDMED osallistuu pohjoismaista tutkimusyhteistyötä vahvistavan NordicPedMed-verkoston toimintaan sekä laajaan eurooppalaiseen c4c-projektiin, joka on tutkijoiden ja teollisuuden yhteenliittymä. Hanketta rahoittaa EU:n tutkimusrahoitusjärjestelmään kuuluva Innovative Medicines Initiative 2 sekä siihen osallistuvat kansainväliset lääketeollisuuden yritykset.

– Tavoitteena on luoda korkeatasoinen tutkimusverkosto ja pysyvä infrastruktuuri, jonka avulla saadaan uusia lääkkeitä tutkitusti myös lapsipotilaille. Toteutamme sekä tutkijalähtöisiä että lääketeollisuuden tukemia monikeskustutkimuksia, Lepola sanoo.

Yhden luukun periaate auttaa tutkijoita

FINPEDMED on myös Euroopan lääkeviraston koordinoiman verkoston (Enpr-EMA) jäsen ja Suomen kansallinen keskus, johon muut yliopistosairaalat ovat liittyneet. Samalla se toimii myös c4c:n kansallisena solmukohtana, koska HUS / Uusi lastensairaala on c4c:n yksi pääsopimuskumppaneista.

– Uskomme, että yhden luukun periaate helpottaa tutkijoita ja tutkimusryhmiä toteuttamaan korkealaatuisia lastenlääketutkimuksia, jotka täyttävät monimutkaiset rekisteröimisvaatimukset. C4c-verkosto tukee myös sisäistä koulutusta, FINPEDMEDin lääketieteellinen asiantuntija ja HUSissa lasten kliinisistä lääketutkimuksista vastaava lääkäri Jaana Kallio toteaa.

FINPEDMED on tähän mennessä koordinoinut noin puolet kaikista Suomessa toteutetuista teollisuuden lastenlääketutkimuksista. Se tarjoaa myös asiantuntijakonsultaatiota tutkimussuunnitelmiin ja lääkekehitykseen sekä räätälöityä tutkimushoitajien koulutusta.

– Haasteena ovat nyt erityisesti tutkimushoitajien resurssointi ja vaativien lastenlääketutkimusten kokonaishallinta. On myös todettava, että Euroopassa on tällä hetkellä vain hyvin pieni määrä lasten kliinisen farmakologian ammattilaisia, Pirkko Lepola huomauttaa.

Kuusi vuotta kestävän c4c-hankkeen kokonaisbudjetti on 140 miljoonaa euroa. Mukana on 33 eurooppalaista sairaalaa ja tutkimusorganisaatioita sekä 10 kansainvälistä lääketeollisuuden yritystä 20 Euroopan maasta. Lisäksi hankkeessa on yli 50 muuta yhteistyökumppania ja noin 500 liitännäisjäsentä.

Lisätietoja:
Pirkko Lepola, FM, toiminnanjohtaja FINPEDMED pirkko.lepola@hus.fi
Jaana Kallio, LT, Dos, lastentautien ja kliinisen farmakologian erikoislääkäri,
Lasten kliinisista lääketutkimuksista vastaava lääkäri, lääketieteellinen asiantuntija FINPEDMED jaana.kallio@hus.fi
c4c.finpedmed@hus.fi

Viite: https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1111/apa.14775

Teksti: Vuokko Maria Nummi